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ポンペ病の新酵素製剤を承認、FDA
同薬は1歳以上の遅発型ポンペ病患者を治療対象とするもので、日本でも昨年(2020年)11月に希少疾病用医薬品の指定を受け、今年1月にサノフィが
同薬は1歳以上の遅発型ポンペ病患者を治療対象とするもので、日本でも昨年(2020年)11月に希少疾病用医薬品の指定を受け、今年1月にサノフィが
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